年即将结束，Medscape请几位专家介绍了今年血液学恶性肿瘤的重大进展。以下是多发性骨髓瘤，急性淋巴细胞白血病，急性髓系白血病，慢性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤的亮点。
据梅约诊所的ShajiKumar博士所说，经国际骨髓瘤工作组更新的多发性骨髓瘤定义将会对实践有重大影响。现在，除了已存在的可归于CRAB的特征（血钙过多，肾衰竭，贫血和骨损伤），定义包括已验证的生物标志，这些生物标志预测CRAB特征的早期发展。
“我们定义骨髓瘤的方法是我们开始治疗之前患者必须具有CRAB症状。问题是一些改变，比如肾功能不全和骨疾病，一旦发生会导致患者虚弱。”Kumar博士说，“新的指南转向治疗减弱的障碍。现在，如果临床医生看到骨髓浆细胞为60%或更多，血清自由轻链比为或更多，或MRI扫描显示两处或两处以上的损伤，他们就可以开始治疗。”
在最近的ASH年会上，研究者展示了ASPIRE试验3期数据，显示在来那度胺和地塞米松中加入卡非佐米可以改善复发多发性骨髓瘤患者中位无进展生存期（PFS）6个月。
医院主任NoopurRaje博士说“卡非佐米于几年前被批准用于硼替佐米难治患者的加速期。ASPIRE试验是验证性实验。”
一些研究药物的积极消息始终贯穿年。1/2期数据支持全口服三联疗法（ixazomib，地塞米松，来那度胺）治疗未经治疗的多发性骨髓瘤患者的3期试验。在ASCO年会上，研究者报道了daratumumab和SAR期试验的满意结果。
“这两种药物都显示了良好的单药活性，”Raje博士说，“ASH展示了daratumumab联合来那度胺和硼替佐米治疗复发或复发/难治多发性骨髓瘤患者的2期数据，缓解率超过了80%。”
现在Daratumumab正在进行加速审批进程。在ASH会议中，研究者展示了SAR联合来那度胺和地塞米松治疗复发/难治多发性骨髓瘤患者的结果，显示缓解率大约为65%。
不好的地方在于组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDAC）帕比司他在进展中似乎已经停止。在ASCO年会中，PANORAMA-13期试验证实在硼替佐米和地塞米松中加入帕比司他治疗复发或难治骨髓瘤患者可以改善PFS4个月。
“每个人都想帕比司他将是FDA批准的下一种药物，但是FDA肿瘤药咨询委员会投票反对帕比司他的批准，主要是因为它的毒性，”Raje博士说，“这种联合疗法具有相当大的胃肠道毒性和血小板减少症。问题是，现在HDAC抑制剂的发展发生了什么？我们应该考虑联合其它没有交叉毒性的化合物吗？”
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